罕见病巨头Ultragenyx(RARE.US)反义寡核苷酸疗法挺进3期临床 剑指天使综合征
Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)宣布其用于治疗天使综合征(Angelman syndrome)的在研疗法GTX-102在1/2期临床试验中获得的最新数据。数据分析显示,接受GTX-102治疗的扩展队列A和B的患者,在第170天显示出快速且具有临床意义的多领域功能改善。此外,部分剂量递增队列患者在第758天显示出长期和持续的临床益处,远超过自然历史数据。基于这些数据,该公司计划启动关键性3期临床试验。
据介绍,天使综合征是一种由UBE3A基因缺失或突变所造成的神经系统发育障碍疾病,主要疾病特征包括发育迟缓、智力残疾、言语及平衡障碍。2019年,Ultragenyx和GeneTx达成合作,共同开展针对这一疾病的反义寡核苷酸疗法GTX-102的研究。GTX-102可以促进神经元细胞中父系UBE3A的等位基因表达,产生患者体内所缺失的关键蛋白产物。2022年,Ultragenyx宣布完成对GeneTx的收购,预付款数额为7500万美元,GeneTx还有资格获得额外的里程碑付款。
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