新快报讯 2026年6月15日，施维雅中国宣布，旗下创新靶向药物艾伏尼布片已获国家药监局（NMPA）批准新增适应症：联合阿扎胞苷治疗携带IDH1突变、因合并症无法使用强诱导化疗或年龄≥75岁的新诊断急性髓系白血病（AML）患者。
艾伏尼布是全球首个且中国唯一获批的IDH1抑制剂，采用不同于传统化疗的创新作用机制，通过精准作用于突变IDH1蛋白，抑制致癌代谢物2-羟基戊二酸产生比例达99.7%，有效降低原始细胞数量，促进造血细胞正常分化，抑制白血病发生。此前，该药已在中国获批用于携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者。此次一线适应症获批，标志着其正式进入AML全程管理新阶段，填补了国内新诊断、不适合强化疗患者长期无特异性靶向药的临床空白，将为携带IDH1突变的高危患者群体带来生存获益提升。
AML是成人最常见的急性白血病，具有高度异质性，进展迅速。约97.3%的急性髓系白血病患者能够检测到基因突变，其中6%～10%的成年AML患者携带IDH1突变，死亡风险增加62%，传统疗法中位总生存期（OS）仅10.2个月。在中国，60岁及以上AML患者5年生存率仅17%，临床需求迫切。
此次获批基于全球多中心3期AGILE研究，共纳入146例新诊断IDH1突变AML患者。数据显示，艾伏尼布联合阿扎胞苷联合治疗组中位无事件生存期达22.9个月，中位总生存期达29.3个月（较对照组延长三倍，对照组为安慰剂联合阿扎胞苷），中国亚组中位OS达30.6个月；47%患者获完全缓解，其中88%随访1年仍维持缓解。安全性方面，联合治疗组不良反应发生率更低，常见包括恶心、呕吐、关节疼痛等，严重不良反应主要为分化综合征和心电图QT延长均可临床管理，发热性中性粒细胞减少及感染风险显著低于对照组。
目前，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗方案已获美国FDA和欧盟EMA批准用于治疗新诊断携带IDH1突变且不适合强化疗的成人急性髓系白血病患者，并被美国国立综合癌症网络（NCCN）、中国医学会指南（CMA）、中国临床肿瘤学会指南（CSCO）以及中国肿瘤整合诊治指南（CACA）等国内外指南纳入1级推荐或证据等级。
AGILE研究中国区主要研究者、中国医学科学院血液病医院（884301）王建祥教授表示，此次获批标志着中国AML精准治疗迈出关键一步，填补了细分领域靶向治疗空白，期待该方案尽早进入临床实践，助力中国AML治疗格局重塑。
