罗氏(RHHBY.US)公布了其阿尔茨海默病抗体药物的一项关键性临床试验计划，希望证明该药物能够在症状出现前延缓疾病进展。随着竞争加剧，这家制药巨头正与礼来（LLY）(LLY.US)和卫材展开竞赛，力图将阿尔茨海默病治疗从“治疗”推进至“预防”阶段。
据悉，这项名为PrevenTRON的研究计划招募1600名已出现阿尔茨海默病生物学标志、但尚未出现任何认知功能障碍的人群。研究将采用罗氏的实验性抗体药物trontinemab，该药物结合了Brainshuttle技术，旨在使更多且更稳定剂量的药物进入大脑。
罗氏于周二在伦敦举行的阿尔茨海默病协会国际会议上公布了这项试验设计的关键内容，其中包括计划于今年晚些时候启动受试者招募。该公司计划利用血液检测识别血浆pTau217水平升高的人群。该生物标志物能够识别那些表面健康、但未来几年内发生阿尔茨海默病症状风险较高的人。研究人员表示，与脑部扫描相比，利用血液检测筛选高风险人群将使预防性临床试验更加可行且成本更低。
该试验计划将追踪受试者首次出现可测量认知能力下降所需的时间。这项计划反映出阿尔茨海默病研究领域正在发生更广泛的转变，即在患者出现记忆问题之前数年就开始进行治疗。罗氏认为，其Brainshuttle技术能够将更多抗体输送至大脑，从而更快清除在症状出现前多年便开始积聚的黏性淀粉样蛋白斑块，进而有望提高延缓甚至预防痴呆发生的可能性。
罗氏神经科学与罕见病业务负责人Azad Bonni表示：“我们正进入这一领域的一个新阶段。”他补充称，公司希望这些药物能够帮助患者避免发展到出现症状的阶段。
不过，罗氏并非唯一一家追求这一目标的企业。礼来（LLY）已经开展其已获批阿尔茨海默病药物Kisunla的预防性研究约四年时间，并有望率先公布首个采用已获批抗淀粉样蛋白药物开展的大型预防性临床试验结果。
与罗氏一样，礼来（LLY）也利用血液检测筛查认知功能正常、但风险最高的人群，在症状出现前进行识别。礼来（LLY）神经科学业务总裁Carole Ho表示：“我们完全可以预见这样一个未来，患者能够在症状出现前数年通过血液检测被发现，我们随后便可以进行干预。”
这种乐观情绪正越来越多地获得整个研究领域的认同。Banner阿尔茨海默病研究所阿尔茨海默病预防与研究高级总监Jessica Langbaum表示，抗淀粉样蛋白药物在越早治疗时效果越好，因此像罗氏和礼来（LLY）开展的预防性研究自然成为下一步的发展方向。她在接受采访时表示：“治疗越早，药物效果越好。”
阿尔茨海默病药物发现基金会药物开发执行总监兼临时首席科学官Laura Nisenbaum表示，罗氏的Brainshuttle技术有望通过向大脑输送更多药物，进一步增强这一治疗策略的效果。与设定固定试验期限不同，罗氏将采用事件驱动的研究设计，在有足够数量受试者出现可测量认知功能障碍之前持续进行试验。这种设计将使罗氏能够判断，trontinemab是否能够延缓阿尔茨海默病从无症状的早期阶段进展至首次出现临床症状。
