中 美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司（以下简称“中 美瑞康”）成立于2016年，是一家专注于小核酸创新药（886015）研发的平台型生物技术公司。投资界7月30日消息，中 美瑞康（RactigenTherapeutics）宣布完成超2亿元人民币新一轮融资。本轮融资由国中资本领投，IDG资本、光大控股、金雨茂物、浦赢集团、苏高新金控、联行资产等机构共同投资，老股东隆门资本持续三轮加注，凯乘资本担任本轮融资财务顾问。
本轮融资资金将主要用于加速公司核心管线的临床研发进程：
推进核心临床项目：推进治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的saRNA疗法RAG-01，以及治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS/渐冻症）的小核酸药物RAG-17的II期临床研究；
提速临床与IND申报：基于正在开展的研究者发起临床研究（IIT）的积极成果，加快推进杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物RAG-18的正式IND申报，并同步推动代谢领域管线进入IND阶段；
升级技术平台壁垒：持续迭代升级全球领先的saRNA/siRNA双模态小核酸技术平台，以及SCAD 、LiCO 两大自主研发的肝外递送系统。
中 美瑞康自成立起即避开同质化竞争，率先实现“基因激活+基因沉默”双模态布局。针对蛋白表达不足的疾病，公司利用小激活RNA（saRNA）在转录水平上调内源性基因表达；针对致病基因过表达的疾病，则采用siRNA进行特异性沉默，构建了全方位的基因干预工具箱。
在解决小核酸行业核心难题——“肝外递送”方面，中 美瑞康打造了具备完全自主知识产权的双平台体系，并均已获得人体临床概念验证（PoC）：
中枢神经系统（CNS）递送平台SCAD ：采用辅助寡核苷酸（ACO）自递送机制。基于该平台开发的RAG-17项目，其临床疗效与安全性成果已发表于国际顶级学术期刊《自然·医学》；
全身多组织递送平台LiCO ：通过专有SDL 连接子将脂质分子与小核酸偶联，实现了在肌肉、心脏、膀胱及眼部等多种肝外组织的高效、持久递送。
目前，中 美瑞康已成功将三条差异化管线推向临床阶段，实现了从科学假设到人体验证的关键跨越：RAG-01是全球首个通过偶联递送技术在肿瘤领域完成临床概念验证的saRNA疗法，早期临床数据显示针对卡介苗失败的非肌层浸润性膀胱癌患者实现67%完全缓解率，已获FDA快速通道资格；RAG-18是全球首个突破肝外递送壁垒通过系统给药的saRNA临床项目，在DMD患者中展现出显著的生物标志物下降与肌肉损伤改善。RAG-17是国内首个进入临床的CNS小核酸药物，I期临床数据显示出优异的SOD1蛋白抑制效果与安全性，II期临床入组已全部完成。依托强劲的技术壁垒与临床数据，2025年底，中 美瑞康与海外上市药企达成了总额超30亿美元的全球研发合作，验证了公司技术平台的巨大商业价值与全球竞争力。
中 美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“本轮融资的顺利完成，代表着资本市场对中 美瑞康从源头科学创新走向人体临床验证关键跨越的深度认可。过去十年，小核酸行业在肝脏靶向领域取得了巨大的商业成功，但肝外递送与基因激活依然是全球尚未被满足的巨大临床空白。我们用了近二十年时间，从RNA激活现象的首次发现，到肝外递送技术的攻坚突破，再到多个管线在人体临床中取得积极成果，成功走通了从实验室到临床最艰难、也最关键的一步。未来，中 美瑞康将继续深耕小核酸技术的无人区，加速核心管线的临床转化与规模化落地，力争早日为全球患者带来更多源自中国的变革性创新药（886015）。”
国中资本投资团队表示：中 美瑞康致力于全球创新的下一代小核酸药物开发，其自主研发的肝内+肝外递送系统，突破了当前小核酸领域的核心递送壁垒。目前公司渐冻症管线是全球首个中 美同步获批临床的靶向SOD1 siRNA疗法，优异的Ⅰ期临床成果已公布在国际顶刊，膀胱癌管线也是全球首创小核酸激活技术（saRNA）在临床的重大应用，我们期待更多患者能够从中获益，也期待中 美瑞康的原创技术平台能够在其他肿瘤、代谢等重大疾病领域获得更多拓展，我们相信，中国原创平台型技术终将获得临床科学与产业资本市场的双重验证。
光大控股董事总经理、厦门海洋高新产业发展基金王巍先生表示：小核酸药物是全球继小分子、抗体药之后的第三次新药创制浪潮，能为传统疗法难覆盖的临床需求提供长效和突破性解决方案，已在神经、心血管等疾病领域展现极大治疗潜力和商业价值，我国小核酸药物产业当前正处于从技术积累向临床转化跨越的关键窗口期。本次投资既是对中 美瑞康团队扎实研发执行力与深厚技术积淀的认可，更是基于对小核酸赛道的长期价值判断。在此祝愿公司未来蓬勃发展，早日完成管线研发及产品上市，为更多患者带来福音，为人类克服疾病和社会进步作出贡献。
金雨茂物合伙人、副总裁王栋先生表示：公司通过RNA激活这一颠覆性的技术路线构筑了深厚的壁垒。成功突破了传统抑制疗法的局限，依托全球领先的小核酸递送技术平台，将这一前沿机制转化为极具竞争力的First（FFBC）-in-Class差异化管线，重大BD交易的达成也印证了其平台技术的全球商业价值，为其未来的商业化路径奠定了坚实基础。我们期待公司进一步加速核心产品的临床转化进程，持续引领小核酸药物创新浪潮，为全球患者带来革命性的治疗方案。
隆门资本创始合伙人王海宁先生表示：小核酸是生物医药确定性极强的黄金赛道，而RNA激活技术作为差异化创新细分领域，突破了传统siRNA基因沉默的局限，拥有独特临床价值与广阔市场空间。中 美瑞康最核心的竞争力在于自研成熟、行业领先的肝外递送系统，依托该平台搭建起完全差异化的管线布局，构筑起难以复制的核心护城河。从2021年首轮入局到本次融资，我们先后三次持续追加投资，长期坚定地陪伴公司成长。未来隆门资本将持续联动产业、临床、资本市场资源，全面赋能中 美瑞康加速临床管线推进与技术平台产业化，推动原创saRNA创新药（886015）不断实现突破，惠及海内外患者。
浦赢集团投资合伙人艾长军先生表示：中 美瑞康既有原创的RNAa激活路线，又涵盖RNAi抑制路线，同时也是全球少数同时掌握肝内、肝外递送及CNS递送的小核酸药企之一。十年磨一剑，中 美瑞康核心团队近十年来深耕不辍、扎实攻关，将这项源头创新的颠覆性技术一步步推向临床验证。期待中 美瑞康RNAa平台能够“激活”更多原本不能成药的靶点，期待更多药企能够加入RNA激活这片广阔蓝海，让更多的疾病有药可医。
苏高新金控中小管理总经理刘然先生表示：我们坚定看好中 美瑞康的独特价值。作为全球RNA激活赛道的开创者，公司手握源头原创科学机制，搭建自主可控的多层次递送平台，突破小核酸药物肝外递送行业瓶颈，在渐冻症、杜氏肌营养不良、肿瘤等重大未满足临床领域构筑差异化管线壁垒。期待团队持续坚守源头创新，稳步推进临床转化，不断释放saRNA疗法的巨大潜力，打造具备全球竞争力的中国小核酸平台型企业，早日将变革性新药带给全球病患。
凯乘资本苏州办公室负责人段松伟表示，小核酸药物正迎来临床转化黄金阶段，行业普遍受限于递送机制与单一作用靶点，中 美瑞康是全球极少数同时将 saRNA激活、siRNA 沉默两条技术路线推进至人体临床的平台企业，自研 SCAD 、LiCO 两套肝外递送体系均完成临床概念验证，多条首创管线收获亮眼临床数据与海外重磅合作背书。 凯乘资本本次很荣幸作为财务顾问陪伴公司完成本轮大额融资，顺利联动多家头部产业资本完成投资，衷心祝愿中 美瑞康稳步推进临床管线，发展越来越好。
