“十五五”规划中，浙江把量子科技（885730）、脑机接口（886047）、具身智能、6G等列入重点布局方向。一批前沿技术正在实验室全速冲刺，新一轮创新浪潮加速涌现，产业化落地持续提速。即日起，潮新闻推出“未来产业潮.潮起浙里”系列科普报道，拆解身边的技术突破，讲述一线攻关故事，让更多人读懂创新浙江。
想象一下，医生从你身体里抽一管血，在实验室里给免疫细胞装上一个“导航探头”再输回体内，这些改造后的细胞就能像精准导弹一样追着癌细胞跑，把它们一个个清除干净。
这不是科幻电影，而是正在努力实现的未来。从实验室到病床，从“最后一线希望”到早期干预，细胞与基因治疗(cell and gene therapy，缩写为CGT)正在改写人类与疾病的相处方式。从安吉未来产业先导区到杭州医药港，从温州基因药谷到宁波细胞治疗临床平台，浙江正试图跑出自己的加速度。
把细胞和遗传物质变成“活的药”
要理解细胞与基因治疗，得先从人们日常熟悉的药说起。
博安世宁生物技术(杭州)有限公司(以下简称博安世宁)创始人董敏介绍，目前传统的西药多为化学小分子或蛋白类的生物大分子，本质上都是“死的分子”，它们被合成、装瓶、进入人体、代谢掉，然后患者需要再用药。
细胞与基因治疗则换了一个思路。
“简单讲，细胞治疗就是把一个活的细胞当成了药，基因治疗则是把遗传物质送到患者体内。”董敏表示，传统西药更像对症治疗，能控制症状但未必能触及病根。而细胞与基因治疗的野心是在源头上解决问题，基因缺失了补一段，基因突变了修正过来，免疫细胞“瞎了”认不出癌细胞，就给它装个“探头”，让它重新看见。
董敏告诉潮新闻记者，细胞治疗主要分两大类，免疫细胞治疗和干细胞治疗。免疫细胞是人体里的“警察部队”，负责巡逻、识别并清除入侵的病毒细菌，以及体内突变、衰老甚至癌变的细胞；干细胞是人体的“维修队”，参与组织的修复与再生，在糖尿病胰岛功能损伤、骨关节退行性病变等方向，国内外都有临床研究正在探索。基因治疗则更“硬核”：如果某个基因缺失、突变或过量表达导致了疾病，就直接在基因层面修正“代码”，这种改变一旦成功，有望带来长期的疗效。
受访者供图
和传统药物相比，细胞与基因治疗有三个鲜明特点：一是精准，能精准攻击病变细胞，对正常组织伤害极小；二是持久，基因层面的改变和活细胞的扩增能力，使其有望实现传统药物难以达到的长期获益；三是突破，为现有药物无能为力的患者提供了全新可能。
目前最广为人知的CAR-T疗法，就是免疫细胞治疗的代表。
科弈(浙江)药业科技有限公司(以下简称科弈药业)创始人、董事长吴国祥打了个比方：肿瘤患者体内不是没有T细胞，而是这些免疫细胞“失灵”了，认不出伪装的癌细胞，或者打不过。CAR-T疗法是先从患者体内分离出初始T细胞，在体外培养并进行基因改造，通过病毒载体把一段特定基因送进去，让T细胞表面长出一个能精准识别肿瘤抗原的“探头”，也就是能特异性识别肿瘤抗原的“嵌合抗原受体”。改造后的CAR-T细胞回输体内，就像给警察配上了人脸识别（885759）眼镜，一眼锁定癌细胞，激活杀伤功能，精准清除。
科弈药业研发团队。受访者供图
“这一过程看似简单，其实研发生产中遍布难点。”吴国祥说，挑战集中在工艺技术、靶点选择和抗体分子设计三方面，涉及肿瘤学、基因工程、抗体工程、病毒载体技术、细胞生物学等多个领域，是高度跨学科的系统工程。
2026年1月，我国科研团队利用自主研发的自体CD19CAR T细胞，成功治疗多线药物失败的自身免疫性溶血性贫血(AIHA)患者，为常规药物治疗失败的患者提供了新的挽救性治疗方案。图为CD19CAR T细胞治疗自身免疫性溶血疾病的复发机制，图源：新华社
而在博安世宁，董敏团队选择了非病毒细胞递送的路径。传统电穿孔法对细胞损伤大，“细胞很痛苦”；病毒转染法则存在生物安全风险。博安世宁的物理导入技术灵感源于人体内红细胞流经毛细血管时的自然过程：毛细血管极细，细胞受挤压变形，细胞膜暂时打开完成物质交换。团队把这一原理在体外重现，让细胞悬浮液通过比细胞直径更小的通道，细胞膜产生瞬时空隙，目标物质扩散进入细胞，随后细胞自我修复、膜重新闭合。“整个过程非常温和，该技术平台已在超过35种细胞类型中得到验证，尤其适用于对操作敏感的免疫细胞和干细胞。”董敏说。
博安世宁的细胞递送技术原理示意图。受访者供图
无论是CAR-T疗法还是细胞递送，它们共同指向一个趋势：医学正在从“用分子治病”迈向“用活细胞、用基因本身治病”的新时代。但技术上的突破只是第一步，要让患者真正受益，还得跨过成本和可及性这两道坎。
从“最后一线希望”到“可及的选择”
多发性骨髓瘤是一种血液系统恶性肿瘤，中国每年新发病例约3万例。在经历化疗、免疫调节剂、抗体药物一轮轮治疗后，患者的病情可能还是会复发，传统手段走到尽头。
但CAR-T疗法带来了新的希望。科弈药业的核心管线KQ-2003正是靶向多发性骨髓瘤的CAR-T产品。吴国祥介绍，临床数据显示，针对复发/难治性患者，总体缓解率可达95%~100%，完全缓解率约90%。也就是说，绝大多数患者治疗后，用最灵敏的检测手段都测不到肿瘤细胞了。
科弈药业KQ-2003CAR-T细胞注射液。受访者供图
但疗效好的另一面是高昂的价格。
在美国，CAR-T治疗一针约50万美元；国内已上市产品约100万到120万元人民币。对普通中国家庭来说，这几乎是“望尘莫及”的数字。“价格是CAR-T疗法惠及更多患者的主要障碍。”吴国祥坦言，由于国内商业保险尚不完善、基本医保尚未覆盖，很多患者只能“走投无路”时才考虑这种疗法，而那时患者自身免疫状态已经很差，治疗效果反而打了折扣。这正是科弈药业在研发之初就考虑的问题。吴国祥说，他们希望通过工艺优化降低生产成本，科弈药业的目标是将治疗费用控制在50万元以内。
博安世宁则希望用非病毒技术和更简洁的工艺降低细胞治疗的成本。“因为整个过程不使用病毒转染，也不需要把细胞在体外长时间培养扩增——工业化扩增是非常花钱的环节。”董敏说。更重要的是，博安世宁选择了“治疗性疫苗”作为切入点。和预防性疫苗不同，治疗性疫苗针对已经患病的人，目标是清除病灶，并诱导免疫系统产生记忆，降低复发风险。目前博安世宁以针对HPV16阳性实体瘤的治疗性疫苗为核心管线，同时依托同一递送平台向慢性感染、自身免疫病的免疫耐受诱导等方向延展，“平台+产品”双轮驱动。值得一提的是，其核心管线已获得美国FDA(美国食品药品监督管理局)快速通道资格，为后续开发按下了“加速键”。
董敏描述了一个更具想象力的未来，用红细胞作为通用型载体。红细胞是人体内天然、安全的生物载体，没有细胞核，不会增殖失控，也几乎没有免疫排斥风险。博安世宁通过自研的递送体系，把抗原和佐剂装载到红细胞内部，再通过工程化修饰让红细胞“伪装”成老化细胞，被肝脏和脾脏里的巨噬细胞精准吞噬。相当于用红细胞当“快递车”，把免疫调控信号直接送到体内的抗原递呈细胞面前。
“这条路最大的优势是可以做成通用型产品。”董敏解释，O型血的红细胞可以给所有人输血，用O型血红细胞做出来的治疗性疫苗，理论上有望适用于任何患者，不再需要“一人一药、定制制备”，而是像普通疫苗一样做成成品。她同时强调，这一方向目前仍处于临床前研究阶段，距离临床应用还需要经过系统的临床验证和监管审批。如果走通，意味着细胞治疗有望从“天价小众疗法”变成“普惠性常规疗法”。
博安世宁在研管线作用机制图解。受访者供图
在董敏看来，细胞与基因治疗未来最理想的应用场景，不是等到患者“走投无路”时才作为最后一根救命稻草，而是在疾病早中期、患者身体状态较好时就介入，成为和手术、靶向药、放化疗并行的常规治疗手段。“往往到了最后阶段，患者免疫状态已经很差，再怎么激活也拉不回来。反而是疾病早期、状态比较好的时候用，救回来的几率更高。”
不过董敏也坦言，不应神化细胞与基因治疗。活细胞在体内有其存续周期（883436），CAR-T细胞在完成肿瘤清除后数量会逐渐回落，部分患者可能因抗原逃逸、T细胞耗竭等原因出现复发；治疗性疫苗也不是一针了事，目前的临床方案是每三周打一次，具体疗程要根据肿瘤消退情况和免疫指标动态调整。
“细胞与基因治疗就是一种新的治疗选择，有它的优势也有它的局限。”董敏说。
浙江的CGT兵法，如何下好全省棋局
在浙江，细胞与基因治疗不是某一家企业的单打独斗，而是一场全省层面的产业布局。
2026年，《浙江省实施“星火计划”培育壮大未来产业行动方案(2026—2030年)(征求意见稿)》公开征求意见。方案将细胞与基因治疗列为10大重点方向之一，提出构建从新药研发、CDMO生产制备、质量检验检测、样本存储保藏到临床技术服务的全链条配套体系，打造国家重要的细胞与基因治疗研发和产业化高地。此前，浙江已将生物医药作为“315”科技创新体系中“生命健康”科创高地的重点领域，“十四五”以来全省共有22个创新药（886015）、76个创新医疗（002173）器械获批上市。
2025中国细胞与基因治疗大会。图源：新华社
放眼全省，各地正依据自身禀赋形成差异化分工。
安吉便是全省棋局中一颗关键的“棋子”。安吉县细胞与基因治疗未来产业先导区依托7550亩生物医药产业园，获得1550万元省财政专项激励。“十四五”期间，安吉新招引生物医药项目70余个，新培育生物医药上市企业4家、累计5家，累计72项创新药（886015）产品在全球开展各期临床试验。科弈药业正是其中代表，它把总部、工商税务、产品注册、未来的商业化生产全部落在安吉，只把早期研发中心放在上海，利用当地人才集聚和国际交流便利做分子设计和筛选。
“安吉政府高度重视生物医药产业，政策支持力度大，营商环境好。”吴国祥说，安吉对生物医药产业的“诚意”打动了他。为帮企业加速产品上市，安吉还争取到全省首个省市区三级联动的医药创新和审评审批服务中心，部分审评审批环节被前置到安吉，企业不用再一趟趟跑省城。科弈药业还和安吉经济开发区共同建设了安吉肿瘤免疫创新研究院，以企业为主体，联合浙江大学、复旦大学、上海交通大学等高校科学家，把学术界的创新理念转化为可落地的药品。目前科弈药业已将部分产品专利授权海外企业开展国际开发，形成“根在安吉、辐射全球”的模式。
2023第二届安吉两山.国际细胞与基因治疗(CGT)产业创新研讨会。图源：人民网（603000）
如果说安吉代表了浙江在县域层面“弯道超车”的雄心，那么杭州则是浙江CGT产业的“主力军”。杭州的目标是打造全国合成生物（886077）标杆城市，重点瞄准基因治疗、细胞治疗、新型疫苗等领域。
董敏坦言，公司选择入驻杭州传化科技城的原因很实在：硬件配套完善，拎包就能入住；园区打造了生物技术共享实验室平台，配备专业运营团队，企业不需要自己花大价钱、长时间装修实验室。更重要的是，传化科技城的招商团队“说的是同一种语言”，产办团队大部分是生物背景出身，能理解企业的研发诉求和临床需求，而不是简单地“租个房子”。落户杭州后，博安世宁正在这里建设产业化平台，推进核心管线的临床开发和未来的规模化生产。
董敏。受访者供图
如今，应用场景的拓展正在让细胞与基因治疗从小众前沿走向大众可期。吴国祥判断，未来这一领域有两个趋势：一是适应症拓展，从血液瘤逐步向实体瘤(如肺癌、胰腺癌)以及自身免疫性疾病(如系统性红斑狼疮、重症肌无力)延伸，目前已有初步积极数据；二是技术迭代，从“体外培养自体CAR-T”向“体内直接递送”演进，无需体外细胞培养，通过递送系统将基因编辑工具直接靶向递送至体内T细胞，大幅降低成本、简化流程。
据悉，科弈药业预计在2028年实现首个创新药（886015）产品国内上市，并计划冲刺科创板IPO；博安世宁希望在未来几年推动首个产品获批上市，逐步惠及患者。当这些时间节点一个个到来，细胞与基因治疗将不再是实验室里的“黑科技”，而是医院（884301）里实实在在的治疗选择。
“做药人都有一个梦想，就是把现在大家觉得是绝症、疑难杂症的病，变成像感冒一样常见的、有药可治的病。”董敏说。
从一管血到一个活的药物，从安吉的厂房到杭州的实验室，从政策文件到患者的生命，浙江正在书写的，不仅是一个产业的故事，更是关于“人”的故事。当细胞与基因治疗从“最后一线希望”变成“可及的选择”，将有更多人从中受益。
