五方协同共建,北京市重点实验室正式揭牌。近期,由北京三元基因药业股份有限公司牵头组建的“多肽及核酸药物长效靶向递送技术与应用”北京市重点实验室揭牌仪式暨AI+MRNA肿瘤疫苗立项研讨会在北京大兴三元基因智能化新厂区隆重举行。重点实验室获北京市科学技术委员会、中关村管委会正式批复,三元基因联合中国医学科学院医药生物技术研究所、首都医科大学附属北京佑安医院(884301)、首都医科大学附属北京儿童医院(884301)、北京中关村生命健康产业服务有限公司四方单位协同共建,标志着三元基因在多肽、核酸药物底层核心技术布局迈出关键一步,实现从产品驱动向平台驱动的重大战略升级。
大兴区科学技术委员会冯米香副主任、三元基因董事长程永庆先生、首都医科大学附属北京佑安医院(884301)姚琦院长、首都医科大学附属北京儿童医院(884301)张翼鷟副院长、北京中关村生命健康产业服务有限公司何建涛董事长、中国医学科学院医药生物技术研究所原所长邵荣光教授以及三元基因副总经理兼重点实验室主任刘金毅等领导专家出席会议。
多肽与核酸药物是继小分子、抗体药物之后的全球创新药(886015)主赛道,递送技术是制约该类药物成药的“技术咽喉”。长期以来,高端递送载体、核心专利被海外巨头垄断,国内产业多处于跟随追赶状态,稳定性不足、靶向性弱、生物利用度低成为行业共性痛点。该重点实验室创新构建“企业主导、科研院所支撑、医疗机构验证、产业平台加速”的产学研医用联合体模式,致力于搭建标准化、可复用、自主可控的长效靶向递送技术平台,打通源头创新、技术攻关到临床转化的全链条,助力我国生物医药产业在下一代药物赛道抢占关键生态位。
大兴区科学技术委员会冯米香副主任
冯米香副主任代表大兴区科学技术委员会对重点实验室落地大兴表示祝贺。她提到,大兴区作为北京生物医药重要承载区,将依托“医药十条”专项政策与全生命周期(883436)资金支持体系,在政策对接、人才引进、项目申报、产学研协作方面为实验室建设提供全方位属地保障。
三元基因董事长程永庆
程永庆董事长表示,重点实验室的获批,是三元基因深耕生物医药34载,坚持源头创新的重要里程碑。程永庆董事长回顾了三元基因推进运德素产业化的经验,通过技术创新、市场创新和金融创新,将科研成果从实验室到车间,从车间到病房,从产品市场到资本市场,实现成果转化,创造出优质的药品,保障患者用药的安全性、有效性、依从性和可及性,实现企业的可持续性成长。三元基因在“十五五”期间,将努力攻坚多肽、核酸药物递送领域“卡脖子”难题,重点围绕AI辅助药物长效修饰、原创胶原蛋白药用辅料(884131)递送系统、多器官靶向递送技术三大方向搭建一体化技术底座,同时开放智能化厂区与GMP中试平台,保障实验室研发资源供给,聚力破解创新药(886015)成药关键痛点。
首都医科大学附属北京佑安医院姚琦院长
首都医科大学附属北京儿童医院张翼鷟副院长
中国医学科学院医药生物技术研究所原所长邵荣光教授
北京中关村生命健康产业服务有限公司何建涛董事长
共建单位代表分别结合临床样本资源、儿童肿瘤研发需求、实验设备及人才储备,新药研发专业经验等方面,就实验室建设、产学研协同模式建言献策。随后,与会嘉宾共同为重点实验室揭牌。
“多肽及核酸药物长效靶向递送技术与应用”北京市重点实验室揭牌
实验室主任、三元基因副总经理刘金毅博士
锚定卡脖子技术,构建全链条递送创新平台。实验室主任、三元基因副总经理刘金毅博士表示,实验室将锚定三大核心方向:一是AI辅助的多肽定点修饰长效技术,解决多肽药物半衰期短的行业痛点;二是以全球首创重组全人胶原蛋白构建水凝胶纳米纤维超长递送系统,突破现有载体的安全性与有效性瓶颈;三是多系统靶向给药技术,覆盖儿童骨化系统给药、口服多肽及核酸药物多器官靶向等细分场景。目前,实验室已成功搭建多肽长效、多肽超长效、核酸靶向、呼吸道靶向、消化道靶向五大技术平台。核心科研团队共122人,硕士以上学历占比80%,博士42人,中高级工程师66人。
会议发布实验室发展整体规划,由侯云德院士领衔的学术委员会提供顶层指导,各共建单位承担多项国家重大科技专项。三年考核期内推动2款重磅产品上市、4个项目进入临床,完成五大核心技术平台升级;5至10年推动3至5款产品上市、5至7款产品进入临床、完成3项国际多中心临床,构建具有全球竞争力的多肽与核酸药物递送技术体系,打造可复制的“产学研医用”协同转化范式。
三元基因研发总监林福玉博士
三元基因医学总监徐晨博士
聚焦国际前沿,AI+MRNA肿瘤疫苗立项研讨启动。本次会议同步开展AI+MRNA肿瘤疫苗立项研讨,三元基因研发总监林福玉博士和医学总监徐晨博士分别作“Moderna(MRNA)个性化肿瘤疫苗全链路深度复盘与关键技术解析”和“MRNA治疗性肿瘤疫苗从III期突破到跨癌种拓展”专题报告。深度复盘Moderna(MRNA)黑色素瘤术后辅助治疗III期临床成果,拆解了AI抗原筛选算法、新抗原序列设计、第二代可电离脂质LNP递送体系、全球专利布局等关键环节,正视肿瘤异质性、高成本、长制备周期(883436)等产业化瓶颈。
刘金毅主任作《基于Moderna(MRNA)技术路径的实验室初步设计方案与能力建设规划》报告,介绍实验室在基因测序(885578)、AI抗原设计、GMP柔性生产管理、类器官评价与临床样本资源等方面的已有基础,明确将重点攻关可电离脂质分子与四组分配比、粒径、包封率的LNP技术,并从临床取材起建立全流程GMP质控体系。
专家论证聚焦特色瘤种,明确阶段性推进路线。依托共建医疗机构独特临床资源,实验室优先聚焦两大特色攻坚方向:一是由北京儿童医院(884301)牵头的高危神经母细胞瘤,该疾病被称为“儿童癌症之王”,纳入国家罕见病目录,依托已完成细胞系、动物模型搭建,具备一期临床入组基础;二是佑安医院(884301)主导的病毒性肝细胞癌,依托167万份临床样本库,研发兼具预防与治疗潜力的双靶点MRNA疫苗,覆盖肝硬化、肝纤维化癌前病变及肝癌,鼻咽癌、结直肠癌作为后续储备研发管线。与会专家提出,将医学专业知识嵌入AI抗原筛选算法,以破解低突变负荷、小样本量场景下的抗原筛选难题;充分利用低剂量化疗联合免疫检查点抑制剂“冷肿瘤转热”的成熟经验,拓展联合治疗方案;并高度重视MRNA递送技术的产业化可行性、给药方式与长期安全性,优先评估肝靶向内源性载体等可规避海外专利风险的技术路线。
会议明确后续将组织神经母细胞瘤、肝病肝癌专题对接会,年内完成1 2个验证类项目立项,力争三年内完成技术验证推动项目步入临床,待个性化疫苗技术成熟后迭代开发通用型MRNA肿瘤疫苗。
此次北京市重点实验室落地大兴,既是三元基因三十余年技术积淀的厚积薄发,也是北京强化企业科技创新主体地位、布局下一代创新药(886015)的重要实践。“十五五”期间,三元基因将联合各共建单位,立足北京、对标国际,坚持以临床真实需求为导向,攥牢递送技术自主可控的“核心钥匙”,加速AI+MRNA肿瘤疫苗等前沿管线落地转化,为我国多肽与核酸药物产业高质量发展注入强劲科创动能。
