上证报中国证券网讯(记者田甜)长春高新（000661）11月4日晚发布公告称，公司控股子公司金赛药业收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，GenSci117吸入用粉末的境内生产药品注册临床试验申请获得受理。该药品为化药1类创新药（886015），拟用于治疗特发性肺纤维化(IPF)，是新型靶向基质金属蛋白酶7(MMP7)的吸入给药siRNA药物，预期每2个月给药一次。
据介绍，特发性肺纤维化是一种病因未明的慢性、进行性、纤维化性间质性肺疾病，病变主要局限于肺部，病理上表现为普通型间质性肺炎。IPF自然病程多变且无法预测，预后不佳，诊断后的中位生存时间仅3至5年，5年生存率低于50%。全球IPF合并发病率为5.8/10万、合并患病率为17.7/10万。
公告指出，IPF显著影响患者的生活质量，且目前临床治疗选择仍然有限。随着人口老龄化加剧和环境暴露因素累积，IPF发病率和患病率随年龄增长而显著升高，疾病负担呈持续上升趋势。
公告披露，GenSci117是一种新型靶向基质金属蛋白酶7(MMP7)的吸入给药小干扰RNA(siRNA)药物，其设计基于公司肝外siRNA递送平台GPODS™，具有高度的序列特异性与亚型选择性。GenSci117为双链siRNA药物，小分子配体介导siRNA定向递送至靶细胞内，随后siRNA通过RNA干扰(RNAi)机制特异性识别并促进MMP7mRNA降解，从而在转录后水平抑制MMP7的表达，减少MMP7蛋白的生成与积累，最终削弱其促纤维化作用。
在给药方式上，GenSci117采用吸入给药，旨在将药物精准递送至肺部病变部位，以期实现局部较高暴露、降低全身暴露。同时，本品预期能达到每2个月一次的给药周期（883436），可改善给药便捷性，从而提高患者依从性。临床前研究数据显示，本品具有显著差异化优势，有望为患者提供新的治疗选择。
长春高新（000661）表示，如子公司临床试验申请进展顺利，将有利于公司拓宽业务领域、优化产品结构，并丰富完善战略领域产品线布局、提升公司核心竞争力。
