2.24亿美元预付款：Vertex引进一款临床前产品
▎Armstrong
2022年12月8日，Vertex宣布与Entrada达成合作协议，引进后者的临床前资产ENTR-701，Vertex支付2.24亿美元预付款，对Entrada进行2600万美元股权投资，并支付4.85亿美元里程碑金额。
ENTR-701为一款临床前阶段的资产，用于治疗一型强直性肌营养不良（DM1）。
这种疾病由DMPK的功能获得性突变引发，适合用siRNA方式来治疗，Avidity的首款产品AOC1001即为抗体偶联siRNA，抗体部分靶向转铁蛋白受体（TfR1），siRNA则靶向DMPK。
Entrada的核心技术评委为EEV（内体逃逸载体）穿膜技术平台，EEV部分为一种穿膜肽，用于偶联治疗部分，包括抗体、寡核苷酸、酶等。
传统的生物制剂，只有1-2%能到达细胞内靶点，而EEV技术平台可以将半数药物递送到细胞内靶点。
Avidity通过TfR1抗体将靶向DMPK的siRNA介导递送至胞内，Entrada的ENTR-701则通过穿膜肽将靶向DMPK的寡核苷酸递送至胞内。
临床前研究表明，ENTR-701可以在小鼠体内有效发挥作用。
ENTR-701在小鼠体内一次给药可以持续起效超过8周，有望在人体内实现低频率给药。
Vertex为CF领域的王者，产品利润率极高，目前手握百亿美元现金，市值则超过800亿美元。CF之后，Vertex正在布局更多疾病领域，此次2.5亿美元现金布局一款临床前阶段的DM1产品，可见对ENTR-701寄予厚望。
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