AI制药加速落地 多家巨头抢滩

　　AI的翅膀开始嫁接到各行各业，其中就包括医疗行业。最近，众多科技巨头如微软、英伟达和谷歌等，都加大了“AI+医疗”的布局。比起传统研发进程，AI能够在较短时间内处理大量复杂数据，AI可以提高药物研发效率，加速药物筛选。不过，通过AI大模型完全模拟对算力的要求极高，足量的训练数据仍然是一大瓶颈。

　　多家公司入局

　　当地时间5月8日，谷歌DeepMind及姊妹公司Isomorphic Labs旗下的AI药物研发模型AlphaFold官宣重磅升级，称最新版本AlphaFold 3可以预测蛋白质、DNA、RNA等生物分子的结构以及它们如何相互作用。

　　Alphabet兼谷歌CEO Sundar Pichai表示，目前，已有180多万名研究人员在疫苗开发、癌症治疗等研究工作中使用AlphaFold进行蛋白质预测。在接受采访时，Isomorphic Labs的CEO Demis Hassabis表示，人工智能系统有可能彻底改变医学，并创造“巨大的商业价值”。

　　盯上这条赛道的不止谷歌一个。美国的众多科技巨头已经感触到“AI+医疗”的市场机会，纷纷加大布局。英伟达创始人兼CEO黄仁勋曾多次强调，数字生物学将是“下一场惊人的颠覆性技术”。诚如他所说，今年3月英伟达举办的2024GTC大会上，医疗健康仍是“重头戏”之一，与生命科学相关的会议活动排在所有行业之首。

　　过去两年间，英伟达旗下AI药物研发平台BioNeMo的风投部门Nventures把大部分钱都投给了药物研发项目。数据显示，Nventures的19笔投资交易中有7笔是投向AI药物研发初创公司。

　　最近，公司还投资了一家机器学习药物研发初创公司Relation Therapeutics。整个2023年，英伟达投资了9家专注于药物研发领域的科技初创公司。英伟达医疗健康副总裁Kimberly Powell直接表示：“医疗健康将成为英伟达下一个数十亿美元级业务。”

　　其他几家科技巨头也发力药物研发领域。仅在去年一年中，Salesforce推出了蛋白质生成AI大模型ProGen，微软发布了一个类似的开源模型EvoDiff，亚马逊还为其AWS机器学习平台SageMaker发布了蛋白质折叠工具，据报道，甚至连字节跳动也在招聘科学和药物设计团队。

　　投资热情

　　“AI+医疗”如今已经成为一片热土，吸引各方关注。IDC一项研究显示，79%的医疗保健组织正在使用AI技术。在媒体采访中，谷歌DeepMind、英伟达的高管都表示，可用的大量训练数据、计算资源的爆炸和AI算法的进步，这三大因素共同激发了AI在药物研发上的潜力。这同样激发了投资热情。

　　根据Pitchbook的数据，自2021年以来，全球AI药物研发初创公司的风投交易已有281笔，投资额达到77亿美元。另据Global Market Insights报告，预计“AI+医疗”市场的年均复合增速将超过29%，2032年将达到700亿美元。药物研发和医学影像成为AI应用最重要的两个领域，市场份额占比合计超过50%。

　　比起传统研发，AI制药以医药大数据为基础，将人工智能技术应用到制药各环节，提高新药研发效率及质量，降低研发成本。中商产业研究院研报分析指出，AI技术如今主要用于药物研发阶段，随着技术的不断突破和发展，AI技术参与制药的环节将增多，新药研发效率也将提升。

　　“2010年到2021年，全球由AI参与的药物研发项目从最初的6个增长到158个。最近的一项调查研究显示，由AI参与的药物研发管线，无论是新靶点、新机制的First-in-class（首创新药）药物研发，已知靶点的Best-in-class（同类最佳）药物研发，还是Drug Repurposing（老药新用）的研发，AI均可以很大程度地加速药物研发流程，降低药物研发整体成本。”全球健康药物研发中心数据科学部负责人郭晋疆表示，AI可以参与药物研发的每一个环节，包括疾病关键靶蛋白的确立和验证，小分子/疫苗/抗体的设计与优化、中后期的毒性和安全性评估等各个环节，AI都可以赋能和协助加速药物研发进程。

　　美国依然是“AI+医疗”最为火热的区域。据统计，目前全球AI药物研发企业约343家，其中超过50%集中在美国，英国和欧盟分别占据12.5%和13.4%，亚洲大约为12.8%。

　　麦肯锡全球研究所（MGI）估计，生成式AI每年可为制药和医疗行业带来600亿至1100亿美元的经济价值。英伟达方面透露，使用AI技术可使药物早期发现所需时间缩短至1/3，成本节省至1/200。

　　此外，跨国药企积极拥抱AI技术带来的变革。目前全球排名前20的药企，如辉瑞、强生等巨头都已经布局AI+新药研发。2023—2024年2月，有公开金额的跨国药企与AI药物研发企业合作项目，潜在总额超过120亿美元，平均值为8.4亿美元。

　　还未落地

　　虽然将AI应用于药物研发的潜力十足，但距离真正进入医药市场仍有很长的路要走。业内分析表示，通过AI大模型完全模拟药物研发的这一过程对算力的要求极高，足量的训练数据仍然是一大瓶颈。合成生物学公司Ginkgo Bioworks的AI负责人Anna Marie Wagner表示，像GPT这样的新型基础模型依赖于强化学习，是一种模仿人类为实现目标而反复训练的学习过程，更依赖于高质量的海量数据。

　　到目前为止，尚未有AI辅助研发的新药上市。有数据显示，全球有超80款AI药物进入临床试验阶段，大多数处于临床早期阶段，仅有少数进入Ⅱ期临床试验，还有部分AI辅助研发的药物因临床表现不佳而终止。

　　今年4月，英国AI药物研发公司BenevolentAl宣布，用于治疗特应性皮炎的局部泛Trk抑制剂BEN-2293的Ⅱa期临床试验没有达到次要疗效终点，该药曾被认为具备潜在同类最佳潜力。

　　郭晋疆指出，生命科学领域的数据呈现出多模态、多尺度、异质化的特征，既有来自于基因测序的数据、蛋白质或化学化合物结构化的数据，也有来自于生物活性的特定数据等，数据量初步估算为百亿级。而AI缺乏对生物体系机制的认知，对不同尺度、不同层级的生物学数据缺乏系统性理解，如蛋白构象变化、分子以及药代动力学过程等时间、空间尺度信息。

　　“从合作模式而言，如何构建一个有效的闭环很重要。AI算法和实验之间的闭环，不仅仅存在技术上的难度，还有互信的难度。”微软研究院科学智能中心首席研究员夏应策认为，应建立有效的机制，让AI的专家愿意为实际问题针对性地设计算法，实验组的化学专家们也愿意为AI设计出来的分子进行评估和测试。

　　DeepMind的科学副总裁Pushmeet Kohli更是直观地形容数据量的痛点：“垃圾进，垃圾出。”据报道，美国食品药品管理局（FDA）迄今为止已经批准了100多种使用AI或机器学习进行开发的药物候选物的临床试验，但可能需要数年时间才能上市。