创新药仍面临价高难题？百吉生物CEO陈秩静：CD19要120万一针

　　科技讯 5月23日，BEYOND Expo 2024大会在澳门威尼斯人剧场隆重举行，科技特邀百吉生物CEO陈秩静就细胞治疗领域发展现状与趋势、公司发展前景与挑战等问题进行对话。陈秩静认为前价格问题仍旧是细胞治疗市场中的一大壁垒，直言称：“像在美国CD19会卖到47.5万美元一针，国内120万人民币一针，对于患者而言是很大的经济压力。”

　　此外，她认为药物的有效性和安全性都是无法通过理论准确预测的，只能通过成本高昂、周期漫长的临床研究才能得知答案。这也是新药开发成功率极低的根本原因。然而，人工智能有望可以改变这一局面。

　　对话要点总结：

　　1、陈秩静表示未来几年免疫细胞治疗药物一定会在实体肿瘤的治疗上迎来大的突破。

　　2、价格高昂的问题仍是巨大困境，在美国CD19会卖到47.5万美金一针，国内120万人民币一针，对于患者而言是很大的经济压力。

　　3、人工智能有望改变新药开发成功率极低的困境。

　　4、大数据的作用在于使我们对病人、肿瘤、免疫细胞获得更深入的认识，了解肿瘤发生发展和药效好坏背后的原因。

　　以下为百吉生物CEO陈秩静与科技对话实录(有部分对话删减):

　　科技：目前很多癌症是可以被治愈的，也有很多案例在，还有人说未来治疗癌症将不是问题，您对此有何看法？

　　陈秩静：抗癌药已经有几代药了，第一代是放化疗，第二代是《我不是药神》里提到的靶向药，第三代就是单抗双抗这类抗体药，而我们是属于第四代的肿瘤预药，我们主攻实体瘤。现在整体来看，有92%到95%的实体瘤是没办法被治愈的，特别是晚期的，现在PT one可以治愈率也不错，有着20%到25%的受众率，而我们现在的受众就是PT one 以及ADC治愈无效的那部分患者。

　　科技：细胞治疗技术正在快速发展，您认为未来几年该领域的最大突破点会在哪里？

　　陈秩静：免疫细胞治疗药物是肿瘤治疗上的金字塔顶端的一种治疗方式，不同于放化疗或 ADC药物会给患者的免疫系统带来不可逆的损伤,免疫细胞治疗的药物在不破坏免疫系统的同时可以提供给患者最直接的杀伤肿瘤的武器。但是目前上市的免疫细胞治疗药物除 TL 是针对黑色素瘤以外，其他的 CAR-T 药物都是针对血液瘤的，聚焦在 CD19 BCMA 等靶点，适应症为 B细胞淋巴瘤和多发骨髓瘤。最近几年大家已经把目光聚焦在实体肿瘤上，未来几年免疫细胞治疗药物一定会在实体肿瘤的治疗上迎来大的突破。

　　科技：在细胞治疗的临床试验过程中，您认为有哪些关键的伦理和监管挑战？百吉生物是如何应对这些挑战的？

　　陈秩静：首先细胞治疗药品是一个新兴领域，监管方面也是在不断地完善。我们做的又是全球首创的产品,无案可稽,工艺流程、质量体系、质控方法都是我们自己建立和完成验证的。另外我们的产品管线都是中美双报的，如何用同一套的 CMC和临床试验让各地监管都认可，可以说是比较大的挑战。我们两个 GMP 场地使用的是同一套体系，完成可比性研究，我们坚持同一套体系，同一个管理团队，这样可以更好的实现两个场地的交流合作，确保整套体系的一致性。伦理方面我们每套临床试验都是完成伦理委员会的批准后开展的，由于产品的安全性，有效性的数据好，以及面向的适应症都是紧急的临床需求，因此一般都是比较顺利地获得伦理委员会的批准。

　　科技：如何看待全球细胞治疗市场的竞争格局?百吉生物在国际市场上的定位和战略是什么？

　　陈秩静：全球细胞治疗市场依然是同质化严重，多数聚焦在拥挤的赛道，例如 CAR-T 领域聚焦在血液瘤领域 CD19 BCMA 等靶点过度开发;TCR-T领域聚焦在肿瘤睾丸抗原 Cancer testisantigen,HLA 多为 HLA-A02:01,治疗的适应症像滑膜肉瘤等;TIL 领域聚焦在黑色素瘤等少数瘤种。百吉生物从成立之初就坚持差异化的战略定位，不做 me too 产品，所以我们每条管线都是 first in class 全球首创，适应症也是面向广阔的未被满足的实体肿瘤临床需求。同时我们有着中新两国双 GMP 双研发的双轮驱动战略布局，真正意义上做到了所有管线的全球和中国市场的同步推进。

　　科技：您认为百吉生物的核心竞争力是什么？随着基因编辑技术的进步，您认为在基因编辑和细胞治疗的结合将带来哪些新的机遇和挑战呢？

　　陈秩静：我们有很强大的科研团队，还有临床资源，这是我们因为作为创新药最重要就是“人”跟“速度”。关于机遇与挑战，我认为目前最需要解决的主要是药效和安全性的问题，细胞治疗方面最大问题是量化问题，另外还有价格高昂的问题，像在美国CD19会卖到47.5万美金一针，国内120万人民币一针，对于患者而言是很大的经济压力。从实验室到产业再到临床这过程中有很多的困难和挑战，我们需要有大量研究确保基因编辑的准确性，同时我们也要优化工艺，让患者不需要忍受“痛苦”地被治愈。

　　科技：人工智能技术在细胞治疗的研发和临床试验中扮演了怎样的角色？百吉生物在这方面有哪些具体的应用和创新？

　　陈秩静：生物学的复杂性远远超过其他领域学科。人体内的每个细胞中都有无数的功能分子相互作用传递信息，不同细胞之间也有数不清的相互作用，这些都是人类远远没有研究清楚的。因此，药物的有效性和安全性都是无法通过理论准确预测的，只能通过成本高昂、周期漫长的临床研究才能得知答案。这也是新药开发成功率极低的根本原因。然而，人工智能有望可以改变这一局面。

　　在研发阶段，利用人工智能协助分子设计并进行功能预测，可以在实验前就预先电脑中进行海量筛选，提高产品开发的成功率。事实上，这一技术已经在小分子药物的开发上看到了成果。要将人工智能应用于免疫细胞产品的开发中，需要积累大量实验数据，这也是百吉正在进行的工作。

　　人工智能也可以帮助我们对免疫细胞进行更准确的功能评估。例如,利用图像识别技术可以跟准确、更直接地分析免疫细胞的活性和杀伤肿瘤细胞的效果，也可以更快速准确地分析临床样品中肿瘤的分型和靶点表达情况。这些技术目前都已应用于百吉的产品研发和临床试验工作中。

　　科技：在细胞治疗领域，您如何看待大数据分析的作用?百吉生物是如何利用大数据来优化研发和生产流程的?

　　陈秩静：大数据的作用在于使我们对病人、肿瘤、免疫细胞获得更深入的认识，了解肿瘤发生发展和药效好坏背后的原因。在细胞治疗领域，来自患者的基因组、转录组、蛋白质组等数据都有非常重要的价值。随着大数据分析技术的成熟，组学检测成本的下降，我们与医生和科学家等合作者可以在临床试验中获得海量数据。分析和利用好这些数据，帮助我们发现了更特异的肿瘤治疗靶点，跟踪免疫细胞在人体内的状态，以及了解免疫细胞如何与肿瘤相互作用，从而发现药效提升的空间以帮助产品的迭代优化。同样的，免疫细胞是一种活的药物，其药效和安全性与细胞中复杂的基因表达和代谢等密切相关。

　　科技：您在创业过程中遇到了那些比较困难的事情，您是如何解决的呢？

　　陈秩静：这是一个新兴的高科技行业，对人才的素质要求高，人才流动性也较大，如何能将这一群人凝聚起来一起做好创新药的研发，工艺开发，注册申报，临床开发，每个环节都是富有挑战且没有前车之鉴的。我们在每个环节包括商务都有专业人士负责，专人专事专攻，让大多数的员工都持股，大家一起创业，有主人翁意识，把公司当家，把同事当兄弟姐妹，形成了很好的百吉大家庭文化。