八部门联合发文支持儿童用药研发，要求医保支付适当倾斜

　　5月7日，国家卫健委、工信部等八部门联合发布《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》（下称《实施意见》），提出多条促进儿童用药研发的措施。较2014版文件，今次发布的《实施意见》篇幅扩增，既增加了一些支持措施，也结合近些年来的医保支付改革，调整了对儿童用药定价的表述，并支持快速纳入医保。此外，文件还提出用创新药物研发国家科技重大专项支持多联疫苗研发，被业内认为是政策利好。

　　由于儿童与成人在药物吸收、代谢乃至服药习惯、依从性方面存在较大差异，临床层面更希望推出面向儿童的药品。然而，由于需要招募儿童参与临床试验，企业的开发成本、风险、难度都更大，导致开发积极性有限。实践中，对于没有儿童版药品的情况，通常只能在成人基础上由医生或药师依经验减量使用，个别情况下还涉及超适用症用药，难以契合用实际用药需求。也因此，包括中国在内的各国，都不断出台政策试图鼓励企业研发儿童药品。

　　今次发布的《实施意见》提出，聚焦儿童重大疾病和用药负担，满足临床急需，引导协同研发，填补用药空白。创新药物研发国家科技重大专项支持儿童高发疾病的创新品种、多联疫苗、儿童用药（限药品说明书中有明确儿童适应症和儿童用法用量的药品）适宜剂型的研发。鼓励开展儿童用药监管所需的新工具、新方法、新标准研究。鼓励儿童罕见病及儿童重大疾病防治研究。完善鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录配套政策，对纳入其中的儿童用药予以优先审评审批。

　　过去十余年间，中国也专门发文或在多份文件里，提出了支持儿童用药研发的举措，不过业内认为效果仍有提高空间。例如，即使发布了多个“鼓励研发申报儿童药品清单”，但仍有多款清单内药品处在“空白”阶段。

　　“我国现行儿童药经济激励措施力度有限，难以有效对冲儿童用药研发中的高投入与高风险。”北京中医药大学人文学院教授邓勇在此前发表的论文中分析，中国未建立专门的儿童用药市场独占制度，同时税收减免、资金补贴等政策的覆盖范围和支持力度不足，尚未形成对儿童药研发周期长、资金需求高的有效补偿机制，导致企业预期收益与研发风险之间存在较大落差。一旦专利到期,仿制药可迅速进入市场，借助价格优势抢占份额，叠加一致性评价与带量采购政策的影响，原研药企的收益预期面临较大不确定性，研发回报预期显著下降。在这种高投入、低回报的市场环境下，资金支持不足、市场回报机制缺失等因素共同制约了儿童药企业的研发积极性,影响儿童用药创新的持续发展。

　　针对专利保护、知识产权等业内关切问题，《实施意见》也给出回应。文件提出，依法实施药品专利纠纷早期解决机制和药品专利期限补偿制度，对符合规定的儿童用药相关专利给予专利期限补偿，提高儿童用药知识产权保护水平。对儿童用药注册过程中提交的符合要求的试验数据和其他数据，依法给予数据保护。对儿童用药新品种、采用新剂型或者新规格的儿童用药、增加儿童适应症的药品，符合条件的，给予不超过2年的市场独占期。切实做好儿科中成药保护工作，与中药品种保护制度做好衔接。

　　值得一提的是，官方明确表示，此次发文是对2014年原国家卫生计生委等6部门联合印发的《关于保障儿童用药的若干意见》的修订。2014版意见曾特别明确提出对儿童用药价格给予政策扶持，儿童专用剂型可单列代表品，不受成人药品定价水平影响；对儿童适宜剂型，研究规定较为宽松的剂型比价系数。对部分临床必需但尚在专利保护期内的进口儿童用药，探索建立价格谈判机制，推动降低药品价格，满足临床需求。发挥医疗保险对儿童用药的保障功能，按规定及时将儿童适宜剂型、规格纳入基本医疗保险支付范围。

　　而2026版文件，未过多着墨定价事宜，而是在医保支付和医保准入方面给出倾斜。这也是近些年来的一大变化，由于医保谈判与动态调整机制得到建立，大批创新药被快速纳入医保，医保已经成为行业内最大的单一支付方，较之自费用药，医保的量价优势明显。也因此，《实施意见》提出，支持鼓励研发申报儿童药品清单的药品，及符合条件的儿童专用药（药品说明书中仅有儿童适应症和儿童用法用量的药品）、儿童适宜剂型和有明确儿童用法用量的药品按程序纳入医保药品目录。协议期内谈判药品申报新增儿童适应症时，符合条件的，可以按程序简易续约。推进医保支付方式改革，在确定分组、系数等要素时适当向儿童倾斜，动态调整完善病种分组方案。加强数据支撑，支持商业健康保险开发儿童保险保障产品，鼓励将创新药、罕见病用药纳入保障范围。