药企会邀请患者参与新药研发吗？对话勃林格殷格翰全球患者参与负责人：监管要求来得突然，改变却很快

　　在一款新药的研发过程中，哪些声音应当被充分考虑？

　　过去，答案是科学家、药企和药监机构，但随着全球药监部门推动将患者体验数据（Patient Experience Data, PED）纳入药品开发与监管决策，患者的反馈变得越来越重要。

　　“患者反馈曾促使我们重新审视和调整一款产品的临床开发方案，并结合科学、临床及其他相关因素，对研发方向作出调整。”9月初，勃林格殷格翰全球患者参与负责人瓦妮莎·波特·塞梅多（Vanessa Pott Semêdo，以下简称塞梅多）在接受《》记者专访时，分享了患者洞察如何为企业研发决策提供重要参考。

　　患者参与，不是一个部门的独角戏

　　“你有没有想过，汽车厂商开发新车、手机企业迭代新品，会主动邀请消费者参与产品打磨，可这套逻辑为何似乎与新药研发绝缘？”

　　塞梅多向《》记者抛出的上述问题，直指生物医药行业的固化分工。长期以来，新药研发的话语权掌握在科研、临床与产业端手中，离疾病最近的患者，却只能站在研发决策的边缘。

　　因此，2012年，美国食品药品监督管理局（FDA）发布以患者为中心的药物开发计划（patient-focused drug development，PFDD），试图将患者拉入新药研发阵营时，习惯了“数据为王”的制药行业都很意外。

　　但改变势不可当。2022年7月，我国的国家药监局药品审评中心（CDE）发布了《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（征求意见稿）》，首次系统提出以注册为目的的药物研发全生命周期患者参与相关要求。

　　2025年9月，欧洲药监局（EMA）发布《关于患者体验数据（PED）的思考性文件（草案）》，拟将PED系统性纳入药品开发与监管决策。

　　监管风向转变，很快传导至产业端。据塞梅多观察，目前，全球排名前二十的头部制药企业，均设立了患者参与部门。

　　以勃林格殷格翰为例，团队按照肿瘤、免疫和呼吸、心肾代谢等疾病领域配置专职人员，同时在全球各个国家布局本地化专家，常态化对接当地患者社群。在关键临床试验的设计阶段，患者意见也是不可忽略的重要参考。

　　塞梅多表示，患者参与，不是一个部门的独角戏。科研、医学、市场、商业化所有岗位，都需要建立患者视角。患者参与人员会嵌入每一个管线产品的跨职能综合团队，和研发、市场同事共同开展整合证据规划。患者的诉求，从项目最早期就写入整体方案，而不是作为附加的点缀。

　　一个让塞梅多引以为豪的案例，体现了这套机制的力量。勃林格殷格翰之前有一款儿童罕见病候选药物，科研评估、商业分析显示出积极前景，项目眼看就要向前推进，但在与患儿家庭沟通后，团队进一步了解到他们对给药方式和治疗负担的顾虑。

　　原来，这款候选药需要借助专用器械完成大容量皮下注射，给药时间长达20分钟，而已有标准疗法仅需口服。即便新药能够带来一定的疗效提升，给药负担、治疗体验和家庭接受度仍是评估产品整体价值时不可忽视的因素。

　　最终，勃林格殷格翰将患者反馈与疗效潜力、给药方式、现有治疗选择及项目整体可行性等因素纳入综合评估，并据此重新审视和调整了该项目的研发方向。

　　全球患者参与制度，处于持续迭代中

　　监管政策的改变，打开了患者参与的大门，而患者体验数据（PED）的出现，则将这场变革推向更深的层次。

　　据塞梅多回忆，早期的患者参与，大多依靠个人故事讲述，病痛与困境自然地唤起公众共情。但故事可以唤起关注，却很难推动系统性的制度改变。PED的价值，在于把零散的个体感受，转化成可供研发、审评、医保参考的证据。

　　时至今日，全球仍未形成统一、标准化的PED定义与应用规范。如何收集、解读PED，如何把患者调研得来的生活感受，和传统的理化临床数据放在一起权衡，依旧是全行业探索的命题。

　　塞梅多告诉《》记者，患者参与药物研发的行业变革发轫于监管机构，但监管并未给出一套可以直接照搬的操作手册。整套体系的搭建，很大程度需要依靠药企的实践试错。这也意味着，全球的患者参与制度远未成熟，还处在持续迭代的动态过程，药企、患者组织、监管机构，都是规则共建的责任方。

　　目前，行业面临的棘手问题，是如何划清利益冲突的边界：当患者同时参与药企研发、药品审批、医保定价多重环节，企业合作会不会扭曲患者的公共发声？

　　这是一个绕不开的问题。塞梅多认为，划定企业合作、患者发声、公共决策的清晰边界，规避企业合作带来的利益偏差，是行业规范化发展的重中之重。据她所知，头部药企正在联合各大患者组织，共同制定行业自律准则与行为指引，搭建标准化的风险规避体系。

　　其中，罕见病领域的挑战尤为尖锐。部分病种全球仅有几十位患者，很难形成大样本统计，如何从极小的样本中提取有效参考信息是现实难题。

　　值得注意的是，PED并不是罕见病的专属工具。塞梅多表示，高血压、糖尿病、肾病等高发慢病，临床理化指标早已高度成熟，但长期服药的繁琐、终身治疗的心理负担、慢病带来的社会生活受限，始终被传统研发体系忽略。常态化采集慢病患者体验数据，是未来医药精细化创新的核心方向。

　　患者参与，中国拥有得天独厚的优势

　　近年来，越来越多的跨国药企加大对中国市场的重视力度，对区域架构进行调整。勃林格殷格翰也不例外。2025年年底，公司将大中华区从新兴市场独立出来，公司大中华区负责人进入人用药全球执委会。

　　创新药物那米司特（商品名：博优维）是五年多来首个获批的进展性肺纤维化（PPF）治疗新疗法，该适应证在中国实现全球首批，早于欧美日。

　　据勃林格殷格翰（中国）投资有限公司人药事业部患者参与负责人杨凯琳介绍，在肺纤维化领域，公司与患者组织等多方伙伴合作，开展本土患者体验数据生成，推动患者声音以更加系统和规范的方式被倾听和理解。

　　“这是在中国开展PED应用的好例子。”塞梅多指出，在患者参与上，中国拥有得天独厚的优势。一方面，社交媒体高度普及，微信等数字化工具极大降低触达患者的门槛，患者教育、社群沟通拥有低成本的载体；另一方面，《“健康中国 2030” 规划纲要》体现了国家层面高度重视国民健康，为多方协作提供了土壤。

　　“政府的支持十分关键。”塞梅多认为，中国不只是跨国药企重要的销售市场，也是创新研发的阵地。未来五年，在华本土的研发经验、临床认知将会反向输出至全球。

　　也是基于这一认识，今年8月，勃林格殷格翰在年度媒体沟通会上宣布，公司预计在2030年前，在中国完成20项人用药品注册批准，全面覆盖代谢、肿瘤、呼吸、眼科、精神健康等核心疾病领域，动物保健板块落地近10款新产品及新适应证。

　　但机遇背后也有挑战。塞梅多坦言，全球不存在统一模板化的患者群体，哪怕是在中国，生活在农村和城市的患者面临的疾病负担表现形式也完全不同，这对患者组织提出了更高要求。

　　杨凯琳告诉《》记者，中国患者组织过去五年发展速度飞快，大量组织快速走向专业化，不仅服务病友，也尝试和产业、政策端对话。但是，现实的短板同样清晰：患者组织之间发展不均衡，大型伞型组织可以扶持小型病种社群，但大量小众病种的患者社群依旧面临资金、人才、可持续运营的难题。

　　而且，PED在国内行业内部还没有完全普及。杨凯琳表示，团队已经在实践相关理念，在国内审评、定价的决策环节，已在考量药物对患者的实际获益，只是系统化、标准化的PED收集、转化流程，还在建设过程之中。