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创新药深度研究系列五:星火燎原,核酸药崛起的前夜
内容摘要
  跨越时代,核酸药物打破传统药物三大困境。传统的小分子和大分子药物在研发过程中常常受自身分子结构的制约而“难以成药”;受靶点本身无法靶向的制约而“不可成药”。RNA(核糖核酸)是连接基因与蛋白质的重要桥梁,因此核酸药物不仅不受自身结构制约,能够打破“难以成药性”;还能大幅度扩展靶点范围,打破“不可成药性”;此外,对比传统药物,其药效更加强劲持久,有望克服现有疗法“效力不足”等问题。目前mRNA疫苗、小干扰RNA(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)为临床中核酸药开发的主要形式,随着基因测序、化学修饰及递送系统的革新,核酸药物即将迎来收获期,有望成为新一代的迭代式治疗方案。

  星火燎原,广阔治疗场景打开国内千亿市场。全球核酸药物涉足的适应症纷繁复杂,我们着重从传染病和慢性病两个领域对市场进行系统、全景地梳理分析,测算出2034年国内的核酸药市场空间约为1009亿元(除去mRNA新冠疫苗以及罕见病相关药品),其中传染病(慢性乙型肝炎)的市场空间约为540亿元,慢性病(心血管疾病、II型糖尿病)的市场空间约为450亿元。

  高城深池,突破成药技术即可构建护城河。目前,核酸药物研发面临的主要问题(药物的稳定性、靶向性和安全性)仍未完全解决,亟待发展新一代技术并快速推动其产业化进程。目前,技术突破的方向包括:1)序列设计技术→提高药物的稳定性与特异性;2)结构修饰技术→增强药物在血液中的稳定性并降低免疫原性;3)递送系统技术→保护药物靶向作用部位并提升细胞胞吞效率、确保充分发挥效力。

  投资建议:核酸药物行业将进入快速成长期,国内千亿级药物市场即开启,看好掌握核心技术并具备商业化落地能力的企业。新冠疫情催化核酸药物行业加速发展,国内千亿级药物市场即开启。目前专注于核酸药物研发的企业羽翼未丰,仍以授权合作为主;而大药企则通过授权引进、共同开发等方式快速进入并布局。核酸药物属于迭代式的治疗方案,我们认为其将掀起新一代创新药的研发热潮,并看好真正掌握核心技术且有能力完成临床试验、推动商业化落地的企业,建议关注已布局核酸技术赛道的上市药企沃森生物、复星医药(A+H),以及专注于核酸药物研发的未上市企业瑞博生物、圣诺制药、艾博生物、斯微生物等。

  风险分析:新药研发相关风险;知识产权风险;核酸药物在国内市场接受度不及预期的风险。

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