FDA受理阿尔茨海默病皮下注射疗法申请 多款基因与靶向疗法公布积极进展
据药明康德（603259）消息，近日，生物医药领域迎来多项重要进展。美国FDA已受理Leqembi皮下注射疗法的补充申请，用于治疗早期阿尔茨海默病，并授予优先审评。同时，新锐公司Erasca公布其泛RAS抑制剂早期临床积极数据，并完成近2.6亿美元融资。此外，Sarepta公司公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys的三年积极随访结果。
FDA受理Leqembi皮下注射疗法监管申请
卫材与渤健宣布，美国FDA已受理Leqembi皮下注射自动给药装置的补充生物制品许可申请，用于治疗早期阿尔茨海默病患者，并已获得优先审评资格，预计将于2026年5月24日前完成审评。若获批，该疗法有望成为首个可提供居家注射选择的抗淀粉样蛋白治疗方案。
此次申请基于多项研究数据。来自3期Clarity AD开放标签延长期研究的数据显示，每周一次500 mg的皮下自动注射给药可实现与每两周一次静脉输注相当的药物暴露水平，并带来类似的临床获益及生物标志物改善。安全性方面，皮下给药与静脉给药的整体安全性特征相似，全身性注射或输注相关反应发生率低于2%。
近2.6亿美元！新锐开发潜在“best-in-class”泛RAS抑制剂
Erasca公司宣布已完成扩大规模的公开发行，总募资金额达近2.6亿美元。所募资金将用于支持核心业务发展，包括推进候选产品及其他研发项目。
该公司同时公布了两款临床阶段疗法的新进展：
1. ERAS-0015：一款潜在“best-in-class”的口服泛RAS靶向分子胶。其正在进行的1期临床试验已在剂量递增阶段观察到令人鼓舞的早期临床活性，包括在多种肿瘤类型及不同RAS突变背景下出现经确认的部分缓解。公司计划在2026年上半年公布其1期单药初步数据。
2. ERAS-4001：一款高选择性、潜在“first-in-class”与“best-in-class”的口服泛KRAS抑制剂，目前正在1期临床试验中进行评估。公司计划在2026年下半年披露其1期单药初步结果。
DMD基因疗法三年随访积极结果公布
Sarepta Therapeutics宣布，其基因疗法Elevidys在3期临床研究EMBARK中获得积极的三年随访主要功能性结果。该研究针对4至7岁的可行走杜氏肌营养不良症患者。
数据显示，在平均9岁时，接受Elevidys治疗的患者在治疗后三年仍维持了高于基线的北极星步行能力评估平均分数，提示长期功能获益。与外部对照组相比，Elevidys在起立时间和10米步行/跑步指标上显示出下降速率减少70%或以上的效果。治疗效果随时间推移呈增强趋势，功能改善在第2年至第3年间进一步显著扩大。三年随访未观察到新的治疗相关安全信号。
Elevidys是一款重组基因疗法，通过单次静脉输注，使患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白。
原文：产业新闻 | FDA受理Leqembi皮下注射疗法监管申请；近2.6亿美元！新锐开发潜在“best-in-class”泛RAS抑制剂……（来源：药明康德）
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