据药明康德（603259）消息，2025年，全球癫痫治疗领域迎来一系列重要临床进展，数十款新药管线正在推进中，为患者带来新的希望。这些进展涵盖小分子、反义寡核苷酸（ASO）、细胞与基因疗法等多种药物类型，针对包括发育性和癫痫性脑病（DEEs）、Dravet综合征、难治性局灶性癫痫等多种适应症。

2025年癫痫新药研发领域迎新进展

该领域在2025年取得诸多新进展，相关新药以小分子和寡核苷酸药物为主，靶点涵盖SCN1A、GABA、KCNQ2/3、NMDA、TARPγ8、Kv7.2/Kv7.3等。部分重要进展包括：

1. Relutrigine（Praxis公司）：2025年12月，其在治疗携带SCN2A和SCN8A基因变异的DEEs患者的EMBOLD研究中取得积极结果。该药是一种精确调控钠离子通道（NaV）活性的小分子药物，此前（2025年7月）已获美国FDA授予突破性疗法认定。2期试验数据显示，治疗第11个月时患者平均癫痫发作减少约90%。

2. Zorevunersen（渤健/Stoke公司）：2025年10月公布了针对Dravet综合征的ASO药物最新数据。两年分析显示，治疗患者在认知和行为方面持续改善。该药旨在通过增强SCN1A基因野生型拷贝功能来针对疾病根本病因。

3. OV329（Ovid公司）：2025年10月，其下一代GABA-AT抑制剂在1期研究中获得积极顶线结果，证实能进入大脑并与靶点结合。公司计划将其推进至难治性局灶性癫痫的2a期研究。

4. CB03-154（挚盟医药）：2025年9月，其在研的新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂在中国获批开展针对难治性癫痫的2期临床试验。

5. BL-001（Bloom Science公司）：2025年3月公布了其口服活生物治疗产品在1期试验中的结果。该产品旨在模拟生酮饮食的治疗效果，目前正针对Dravet综合征和肥胖开展1期研究。

6. Radiprodil（GRIN Therapeutics公司）：2025年2月获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带功能获得性突变的GRIN相关神经发育障碍患者的癫痫，目前已进入关键性3期临床阶段。1b期研究显示患者癫痫发作频率较基线减少86%。

7. RAP-219（Rapport Therapeutics公司）：2025年1月公布了其AMPA受体负变构调节剂的PET试验结果。该药被设计为对TARPγ8具有高效力和选择性，有望作为局灶性癫痫的潜在差异化疗法。

授权合作与新锐融资动态

除了临床研究，2025年该领域在授权合作与新锐融资方面也取得进展：

- 授权合作：2025年8月，Jazz Pharmaceuticals与Saniona达成全球许可协议，获得选择性小分子Kv7.2/Kv7.3钾通道激活剂SAN2355的全球独家开发权。

- 新锐融资：多家专注于癫痫新药研发的公司获得大额融资，例如Neurona Therapeutics（2025年4月完成1.02亿美元融资，推进细胞疗法NRTX-1001）、Actio Biosciences（2025年6月完成6600万美元B轮融资，开发KCNT1抑制剂）、纽欧申医药（2025年4月完成数千万美元A轮融资，推进KCNQ2/3通道激动剂）等。

一体化平台赋能研发创新

面对癫痫疾病机制复杂、药物需克服血脑屏障等研发挑战，药明康德等CRDMO（合同研究、开发与生产组织）通过一体化赋能平台助力合作伙伴加速中枢神经系统（CNS）药物研发。其建立的CNS专属能力体系覆盖从早期筛选到IND申报的全流程，例如利用“漏斗”体外检测模型准确评估药物穿透血脑屏障的能力，并提供脑室内给药、微透析、脑区分区解剖等多种定制化研究策略，支持小分子、蛋白质、寡核苷酸等多种药物类型的开发。

随着基础研究的深入和药物递送技术的创新，癫痫新药研发有望持续快速发展，更多创新疗法将加速从实验室走向临床。

原文：癫痫治疗迎新进展，全球数十新药管线正在临床研发，患者有望迎新曙光！（来源：药明康德）