突破性疗法与基因疗法获FDA重要认定 安斯泰来达成超17亿美元抗癌合作
据药明康德（603259）消息，近日，生物医药领域迎来多项重要进展。美国FDA授予Larimar公司弗里德赖希共济失调疗法突破性疗法认定，Ultragenyx公司基因疗法获优先审评资格，安斯泰来与Vir公司达成超17亿美元合作共同开发前列腺癌疗法。
突破性疗法有望今年年中向FDA递交上市申请
Larimar Therapeutics宣布，其在研疗法nomlabofusp获FDA突破性疗法认定，用于治疗成人及儿童弗里德赖希共济失调（FA）。该疗法是一种具有疾病修饰潜力的frataxin（FXN）蛋白替代疗法。公司与FDA已就将皮肤FXN水平作为新型替代终点达成一致，用以支持计划于2026年6月提交的生物制品许可申请并寻求加速批准。
初步数据显示，患者接受治疗1年后，皮肤FXN水平提升至接近无症状携带者范围，并在四项关键临床指标上呈现改善趋势。公司预计2026年第二季度公布支持申报的关键研究数据，并计划同期启动全球确证性3期研究，预计于2026年年中完成首例患者给药。
FDA授予基因疗法优先审评资格
Ultragenyx Pharmaceutical宣布，FDA已受理其基因疗法DTX401用于治疗Ia型糖原贮积病的生物制品许可申请，并授予优先审评资格。PDUFA目标审评日期定为2026年8月23日。若获批，该疗法有望成为首个针对该病潜在致病机制的治疗方案。
此前3期研究结果显示，接受治疗的患者在维持较低低血糖发生率的同时，每日玉米淀粉摄入量及频率均显著降低，血糖更稳定，空腹耐受能力更好，生活质量得到改善。该疗法总体耐受性良好，安全性特征可接受。
安斯泰来达成超17亿美元抗癌疗法合作
安斯泰来与Vir Biotechnology宣布达成全球战略合作，共同推进在研前列腺癌疗法VIR-5500的开发与商业化。该疗法是一款靶向前列腺特异性膜抗原的双掩蔽CD3 T细胞衔接器，旨在降低脱靶效应，目前处于1期临床开发阶段。
根据协议，Vir公司将获得3.35亿美元的预付款及近期里程碑付款，未来还有资格获得最高达13.7亿美元的后续里程碑付款。Vir将继续推进当前的1期试验，随后由安斯泰来主导后续开发工作。
原文：产业新闻 | 突破性疗法有望今年年中向FDA递交上市申请；FDA授予基因疗法优先审评资格……（来源：药明康德）
0人
