全球首款自免脑炎BTK抑制剂获批临床 中国药企实现“从0到1”突破
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据河南政府网消息，5月7日，河南知微生物医药有限公司正式获得国家药监局批准，将开展其自主研发的BTK抑制剂TM471-1胶囊用于治疗自身免疫性脑炎的临床试验。这是全球范围内首个针对该适应证的BTK抑制剂临床研究，标志着我国在中枢神经系统自身免疫疾病这一高壁垒治疗领域实现了“从0到1”的重大突破。
自身免疫性脑炎是一种治疗选择极其有限的罕见病，目前全球尚无BTK抑制剂获批用于此病。知微医药此次获批，填补了该领域的治疗空白。
这一突破基于坚实的产学研合作基础。知微医药与上海交通大学药学院深度合作，共同创建了中国首个自身免疫性脑炎动物药效学模型，并与钱峰教授课题组在模型设计、药效实验到机制研究上形成全链条协同，为TM471-1的研发提供了核心科学支撑。
在BTK抑制剂普遍聚焦血液肿瘤的背景下，知微医药选择另辟蹊径，将重心置于自身免疫性疾病领域。公司负责人表示，这一选择虽技术壁垒高、风险大，但临床需求最为迫切。
目前，TM471-1已获批开展多发性硬化症、自身免疫性脑炎、慢性自发性荨麻疹三项临床试验，膜性肾病适应证的临床试验也即将获批。预计到今年年底，公司在自免疾病领域将有4个适应证同时进入二期临床试验，布局广度与进度均居国内前列。
在已完成的慢性自发性荨麻疹二期临床试验中，70例患者数据显示，TM471-1疗效与现有同类药品相当，且安全性更优。
知微医药正以BTK抑制剂为起点，梯次布局新兴靶点，并有多项国际专利在申请中。公司正从一个靶点、一款药物，向具备持续产出能力的研发平台与管线矩阵演进，持续推动河南乃至中国生物医药产业的创新升级。
原文：全球首个自免脑炎BTK抑制剂获临床批文 新乡药企填补罕见病治疗空白（来源：河南政府网）
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