据药明康德（603259）消息，Vertex（VERX） Pharmaceuticals日前宣布，其在研疗法povetacicept针对免疫球蛋白A肾病（IgAN）的3期临床试验RAINIER获得积极中期分析结果。公司预计将在3月底前完成该疗法的生物制品（881142）许可申请（BLA）滚动提交，寻求加速批准。

该试验达到了主要终点。数据显示，与安慰剂相比，接受povetacicept治疗的患者在第36周时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）降低了49.8%，差异具有统计学显著性和临床意义。

试验也达到了关键的次要研究终点。

首先，在降低致病因子方面，povetacicept治疗组患者的血清半乳糖缺陷型IgA1较基线大幅降低77.4%，与安慰剂组相比降低79.3%。

其次，在缓解血尿症状方面，在基线存在血尿的患者中，povetacicept治疗组有85.1%的患者实现血尿缓解，显著高于安慰剂组的23.4%。

该疗法总体安全性和耐受性良好。大多数不良事件为轻至中度，未出现与药物相关的严重不良事件或死亡病例，也未观察到机会性感染或因此导致的停药。

Povetacicept是一种同时抑制BAFF和APRIL两种细胞因子的工程化融合蛋白，通过调控B细胞活性发挥作用，目前已获得FDA授予用于治疗IgAN的突破性疗法认定。IgAN是一种严重的进展性肾脏疾病，是原发性肾小球肾炎最常见的原因，多达72%的成年患者可能在确诊后20年内进展为终末期肾病或死亡。

除了IgAN，Vertex（VERX）公司也在推进povetacicept治疗其他适应症的研究，包括正在进行的治疗原发性膜性肾病的2/3期试验，以及预计2026年上半年启动的治疗全身型重症肌无力的2期试验。Vertex（VERX）于2024年通过约49亿美元收购Alpine Immune Sciences公司获得了该疗法。

原文：产业新闻 | Vertex突破性疗法3期临床结果积极，预计本月完成上市申请提交（来源：药明康德（603259））