近日，由山东省脐血库、山东省齐鲁干细胞工程有限公司联合山东大学共同研发的“脐带血血浆来源的细胞外囊泡及其相关生物活性分子在阿尔茨海默病治疗中的应用”，正式获得国家发明专利授权，为阿尔茨海默病（AD）的靶向新药研发提供全新的技术路径与实验依据，标志着山东省脐血库在脐带血衍生生物资源的科研转化领域，再迈出关键一步。
阿尔茨海默病是最常见的痴呆类型，属于中枢神经系统退行性疾病，会造成记忆力衰退、认知功能逐步减退；该病的核心病理特征包括 β- 淀粉样蛋白斑块沉积、Tau 蛋白过度磷酸化、小胶质细胞功能受损、神经炎症、神经元凋亡、突触丢失等，目前临床上尚缺乏理想的治疗手段，是全社会共同关注的医学难题。
该专利聚焦人脐带血血浆来源小细胞外囊泡（UCBP-sEVs），动物实验证实该类囊泡可穿透血脑屏障，靶向作用于脑内神经元与小胶质细胞；与传统脐带间充质干细胞来源外泌体相比，UCBP-sEVs 在改善 AD 病理损伤、修复认知功能上效果更突出。研究团队进一步揭示了核心作用靶点与分子机制，锁定关键活性分子——囊泡中高富集的miR-16-2-3p。它可以靶向抑制ROCK2基因的表达，降低转录因子EB（TFEB）的磷酸化水平并促进其核转位，激活小胶质细胞自噬-溶酶体通路，上调溶酶体功能蛋白，增强小胶质细胞对脑内 β 淀粉样蛋白（Aβ）的吞噬与降解能力，从源头减少毒性蛋白蓄积，以此缓解疾病损伤，具有很高的实际应用价值。
5XFAD 阿尔茨海默病模型小鼠实验显示，经 UCBP-sEVs 干预后，小鼠空间学习、物体识别记忆能力显著改善；脑内 Aβ 斑块、磷酸化 Tau 蛋白水平明显下降；同时抑制神经元凋亡、提升树突棘密度，激活 Nrf2 抗氧化通路，降低脑内氧化应激与神经胶质过度活化，减轻神经炎症损伤，实现多维度神经保护效果。
脐带血浆细胞外囊泡及其相关生物活性分子，既可作为治疗药物活性组分，也可作为药物递送载体，用于制备注射剂、口服制剂等多种剂型药物，发挥（靶向）治疗与负载其他活性成分的双重作用。
对比其他来源外泌体，脐带血浆来源细胞外囊泡获取无创、来源充足、免疫原性更低，动物实验中对阿尔茨海默病多项病理、认知指标改善效果更突出，有望成为阿尔茨海默病全新靶向治疗载体，同时，本研究确立miR-16-2-3p/ROCK2/TFEB为 AD 潜在治疗靶点，为AD治疗策略的开发提供了关键实验依据和知识产权基础。
长期以来，山东省脐血库坚持产学研深度融合，立足脐带血资源存储主业，持续深挖脐带血、脐带血浆等珍贵生物资源的科研价值，全力推进基础研究与成果转化。本次发明专利的取得，是山东省脐带血库科研创新实力的有力印证。未来，山东省脐带血库将继续坚守科研初心，不断解锁脐带血衍生生物资源的医学潜能，打通从实验室基础研究走向临床应用的创新链路，力争让前沿科研成果造福更多病患，助力生物医药行业高质量发展。
关于山东省齐鲁干细胞
山东省齐鲁干细胞工程有限公司是三胞集团旗下上市公司南京新百（600682）(SH600682)生物医疗板块重点企业，是国内首家获得FACT国际认证的脐血干细胞储存机构。公司成立于2004年，位于济南市高新区，是一家由众多生物医学专家、资深管理人士组成的以脐带血基础研究、干细胞自体保存和临床应用为主要发展方向的国家级高新技术企业，自建成以来持续为干细胞产业技术的发展贡献力量，是国内知名的生物高科技研究基地。旗下运营的山东省脐血库，目前储存脐带血超95万份，脐带血应用超29000例，是经国家卫健委批准设立，山东省内唯一正规合法的脐带血储存机构，目前是亚洲最大的脐带血储存机构。
